((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) par Sriparna Roy
Vertex Pharmaceuticals VRTX.O a déclaré samedi que sa thérapie génique avait aidé des enfants âgés de 5 à 11 ans atteints de drépanocytose à ne plus subir d'événements douloureux et avait permis à ceux atteints d'une autre maladie du sang nécessitant des transfusions sanguines fréquentes de ne plus subir de transfusions pendant au moins 12 mois consécutifs.
Ces résultats confirment le potentiel de la thérapie pour traiter les troubles sanguins chez une population de patients plus jeunes et aideront Vertex à étendre l'utilisation de Casgevy, qui est actuellement approuvé pour les patients de 12 ans et plus atteints de drépanocytose ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT).
"Ces résultats - les premières données cliniques jamais présentées sur une thérapie génétique pour les enfants âgés de 5 à 11 ans atteints de drépanocytose - démontrent une fois de plus le potentiel de transformation de Casgevy", a déclaré Carmen Bozic, Chief Medical Officer de Vertex.
Casgevy est basé sur la technologie d'édition de gènes CRISPR, lauréate du prix Nobel, qui utilise des "ciseaux" moléculaires pour couper les parties défectueuses des gènes qui peuvent ensuite être désactivées ou remplacées par de nouveaux brins d'ADN normal.
L'entreprise commencera à déposer ses demandes auprès des autorités réglementaires mondiales au cours du premier semestre de l'année prochaine. Elle a reçu un bon de priorité nationale du commissaire pour Casgevy dans la tranche d'âge des 5-11 ans, ce qui accélérera l'examen par l'autorité de réglementation de la santé.
Dans un essai de phase avancée, quatre enfants atteints de DICS et ayant reçu Casgevy avec un suivi suffisant n'ont pas connu de crises vaso-occlusives pendant au moins 12 mois consécutifs. La période la plus longue sans ces événements a atteint environ deux ans, a déclaré la société.
Les crises vaso-occlusives, une des principales caractéristiques de la maladie héréditaire du sang, sont causées par l'obstruction des vaisseaux sanguins par des globules rouges malades et entraînent des douleurs sévères et débilitantes.
Après une perfusion de Casgevy, 12 patients atteints de TDT n'ont pas subi de transfusion, la durée la plus longue étant d'un peu moins de deux ans.
Un patient atteint de TDT est décédé d'une pneumonie et d'une défaillance de plusieurs organes due à une maladie veino-occlusive sévère, une affection du foie, liée à un traitement pré-transplantation utilisant le busulfan, un médicament chimiothérapeutique.
Les résultats ont été présentés lors de la réunion annuelle de la Société américaine d'hématologie.
0 commentaire
Vous devez être membre pour ajouter un commentaire.
Vous êtes déjà membre ? Connectez-vous
Pas encore membre ? Devenez membre gratuitement
Signaler le commentaire
Fermer